En dos estudios pioneros, científicos replicaron una terapia contra el cáncer, que requiere mucho tiempo y es de laboratorio, en el cuerpo de pacientes con mieloma. Si se estandariza, este avance permitiría que uno de los tratamientos contra el cáncer sin quimioterapia más exitosos se realice de forma más rápida y económica. La terapia con células T CAR implica la recuperación de un componente del sistema inmunitario del paciente, llamado célula T, y el uso de un virus para añadirle genéticamente el CAR, o receptor de antígeno quimérico. Este proceso se realiza en un laboratorio, generalmente fuera del hospital donde el paciente recibe tratamiento, antes de que las células se envíen de vuelta para el trasplante.

La alteración permite que las células T se dirijan directamente a las células cancerosas al penetrar la capacidad de sigilo biológico de los tumores, pero también es costosa y laboriosa. Si, como han considerado los científicos en la última década, el proceso pudiera realizarse dentro del cuerpo, se salvarían vidas que a veces se pierden esperando el proceso de aproximadamente un mes que requiere la alteración de las células T en el laboratorio.

Eso es exactamente lo que se ha demostrado en un par de ensayos recientes. En el primer ensayo del equipo se modificaron in vivo las células T de cuatro pacientes con mieloma múltiple, un tipo de cáncer de la sangre, con el gen CAR. Produjeron las células alteradas, que atacaron con éxito los tumores en la médula ósea.

Dos de los pacientes parecían estar curados. Las células cancerosas ya no eran detectables en la médula ósea y una proteína sanguínea circulante reveladora también estaba ausente en sus cuerpos. Otros dos pacientes no se beneficiaron tanto, pero parecían estar en remisión después de 5 meses.

«La pregunta ya no es si realmente se puede lograr esto», declaró Yvonne Chen, investigadora de inmunoterapia contra el cáncer en UCLA. «La pregunta ahora es si se puede alcanzar el nivel de eficacia esperado y si el perfil de seguridad cumplirá con el objetivo».

En cuanto a la seguridad, los pacientes sufrieron efectos secundarios significativos, probablemente debido a los efectos del virus desactivado utilizado para reprogramar sus células T, que se sabe que desencadena síntomas gripales que incluso han sido mortales en ocasiones con el método de células T CAR de laboratorio.

Curiosamente, la inflamación gripal fue muy leve en los 4 pacientes, quienes, en cambio, sufrieron descensos de la presión arterial, falta de oxígeno y confusión mental. Todos se recuperaron tras el tratamiento.

Células anti-cáncer creadas por primera vez en el cuerpo de los pacientes

En el segundo ensayo, otros 4 pacientes con mieloma múltiple previamente intratable no presentaron células cancerosas detectables en la médula ósea un mes después del tratamiento, situación que se mantuvo en un paciente 5 meses después. Los efectos secundarios fueron menos significativos por razones desconocidas.

«Creo que nos da una idea del futuro», declaró la hematóloga Joy Ho, del Hospital Royal Prince Alfred. «La terapia CAR-T in vivo para el mieloma múltiple ya está aquí y esperamos que se mantenga«.

La terapia con células CAR-T también se está considerando como tratamiento para enfermedades no cancerosas, como los trastornos autoinmunes. El proceso de laboratorio no solo dura un mes, sino que cuesta cientos de miles de dólares y requiere una sesión de quimioterapia particularmente agresiva para eliminar las células T existentes antes de recibir las nuevas células modificadas.

Si se logra que el proceso in vivo sea más seguro, permitiría a cientos de pacientes más acceder a él y salvaría cientos de vidas.