Hay avances científicos que no solo ayudan a entender mejor una enfermedad, sino que también abren una puerta real a tratarla de otra manera. Eso es lo que acaba de ocurrir con una de las formas más agresivas de leucemia infantil, un subtipo que afecta sobre todo a bebés y niños muy pequeños y que sigue teniendo tasas de recaída muy elevadas. Un equipo internacional liderado por investigadores del Instituto Josep Carreras, GENyO y la Universidad de Granada ha identificado una nueva vulnerabilidad en estas células tumorales y ha comprobado que bloquearla reduce la agresividad de la enfermedad en modelos experimentales. La buena noticia no está solo en el hallazgo biológico, sino en que el bloqueo se consiguió con un medicamento que ya se usa en clínica para otras enfermedades, lo que podría acelerar futuras investigaciones.

El estudio se ha centrado en la leucemia linfoblástica aguda de células B con reordenamiento KMT2A, un subtipo de muy mal pronóstico en comparación con otras leucemias infantiles. A pesar de los avances en quimioterapia, trasplante e inmunoterapia, la recaída sigue siendo uno de los mayores desafíos en estos pacientes.

Los investigadores observaron que la interacción entre dos proteínas presentes en la superficie de las células leucémicas resulta esencial para que estas células se expandan y mantengan la enfermedad. En otras palabras, identificaron una especie de punto débil que ayuda a explicar por qué este tumor es tan agresivo.

Al bloquear ese mecanismo en modelos experimentales, la progresión de la leucemia se ralentizó de forma significativa y, además, los tratamientos convencionales funcionaron mejor.

Un estudio español abre una nueva vía contra una leucemia infantil agresiva de muy alto riesgo

Uno de los aspectos más esperanzadores del hallazgo es que ese bloqueo se logró utilizando natalizumab, un anticuerpo monoclonal ya aprobado para enfermedades autoinmunes como la esclerosis múltiple o la enfermedad de Crohn.

Eso no significa que el tratamiento pueda aplicarse ya a niños con esta leucemia, pero sí aporta una ventaja importante: no se parte de cero, sino de un fármaco con uso clínico previo y un perfil de seguridad ya conocido en otros contextos.

La investigadora María Belén López-Millán resume así el avance: “Comprender los mecanismos biológicos que hacen que ciertas leucemias sean especialmente agresivas es esencial para desarrollar tratamientos más eficaces y menos tóxicos”. Y añade: “Nuestro trabajo identifica una nueva vulnerabilidad en esta enfermedad y proporciona una base sólida para futuras investigaciones”.

En una leucemia donde las opciones siguen siendo limitadas cuando aparece una recaída, encontrar una debilidad concreta y un posible modo de atacarla ya es un paso enorme. Aún queda camino antes de llegar a pacientes, pero este hallazgo abre una vía prometedora para pensar en tratamientos más precisos y más eficaces en niños con muy pocas alternativas.