Un tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne ha mostrado mejoras rápidas en la función motora de niños de entre dos y cuatro años. El ensayo, todavía preliminar, sugiere que intervenir antes de que el daño muscular avance podría ayudar a conservar durante más tiempo las capacidades físicas.
Tratar la distrofia muscular de Duchenne antes de que aparezcan los síntomas más evidentes podría marcar una diferencia importante. Investigadores de la Universidad de Binghamton han probado el fármaco vamorolona en 20 niños menores de cuatro años que nunca habían recibido corticosteroides. Después de solo 12 semanas, los participantes que recibieron la dosis más alta mostraron una mejora notable en sus habilidades motoras gruesas, mientras que el tratamiento fue, en general, bien tolerado y no pareció frenar su crecimiento.
Tratar antes
La distrofia muscular de Duchenne es una enfermedad genética progresiva causada por alteraciones que impiden producir correctamente distrofina, una proteína esencial para mantener la estructura de los músculos. El daño comienza desde el nacimiento, aunque los síntomas suelen hacerse visibles varios años después.
“Nos sorprendió la rapidez con la que mejoraron las habilidades motoras gruesas”.
Ese desfase entre el inicio de la enfermedad y el diagnóstico es precisamente lo que los investigadores quieren aprovechar. Una vez que las fibras musculares han sido sustituidas por tejido cicatricial, recuperar su función resulta mucho más difícil, por lo que actuar antes podría ayudar a preservar mayor cantidad de músculo sano.
La vamorolona es un corticosteroide diseñado para ofrecer los beneficios antiinflamatorios de los tratamientos tradicionales con un perfil de seguridad potencialmente más favorable. Ya está aprobada para tratar la enfermedad, pero los estudios anteriores se habían centrado principalmente en niños mayores, cuando los síntomas ya habían aparecido.
“Sabemos desde hace tiempo que los procesos destructivos en el músculo comienzan desde el nacimiento, aunque los síntomas no suelen reconocerse hasta los primeros años escolares”, explica Eric Hoffman, uno de los investigadores. Por eso, el equipo plantea que esperar a que la enfermedad sea evidente puede significar perder una oportunidad de actuar antes.
La intervención temprana mejora la función motora en niños con distrofia muscular de Duchenne
Mejoras rápidas
En el ensayo, los niños recibieron durante 12 semanas dosis diarias de 2 o 6 miligramos de vamorolona por kilo de peso. La mayoría continuó después el tratamiento durante cerca de dos años dentro de un programa de acceso ampliado.
Los resultados más llamativos aparecieron en el grupo que recibió la dosis más alta. En una escala normalizada de habilidades motoras gruesas, los participantes partían de una puntuación media cercana a 5 sobre 10 y alcanzaron aproximadamente 8 sobre 10 después de tres meses.
“Nos sorprendió la rapidez con la que mejoraron las habilidades motoras gruesas”, reconoce Hoffman. Durante el estudio no se registraron acontecimientos adversos graves ni abandonos por efectos secundarios, aunque algunos niños presentaron aumento de peso y supresión suprarrenal, especialmente con la dosis más alta.
Los propios autores piden cautela: se trata de un ensayo fase II pequeño, abierto y sin grupo placebo, por lo que los resultados todavía deben confirmarse en estudios más amplios y controlados. Aun así, el trabajo refuerza una idea prometedora: si la distrofia muscular de Duchenne empieza a dañar el músculo desde el nacimiento, tratarla antes podría ofrecer una oportunidad para protegerlo antes de que ese daño sea irreversible.
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