El estudio es un ensayo fase I/II y tenía como objetivo principal comprobar la seguridad y viabilidad de este nuevo procedimiento. Los pacientes recibieron la terapia aproximadamente diez días después de su trasplante de células madre, además del tratamiento preventivo estándar. Todos lograron un correcto prendimiento del trasplante y no se registró mortalidad relacionada con el procedimiento durante el periodo analizado. Los investigadores consideran los resultados alentadores, aunque insisten en que serán necesarios estudios más amplios y controlados antes de saber si la terapia previene realmente la enfermedad mejor que las opciones actuales.

En un trasplante alogénico, las células madre proceden de otra persona y pueden ofrecer una posibilidad de curación para determinados cánceres de la sangre. El problema es que algunas células inmunitarias del donante pueden reconocer como extraños los tejidos del paciente y atacarlos, provocando la enfermedad injerto contra huésped, que puede afectar especialmente a la piel, el hígado y el intestino.

Las llamadas células T reguladoras actúan de forma natural como una especie de “freno” del sistema inmunitario. Desde hace años se estudia su capacidad para reducir esa respuesta, pero utilizarlas clínicamente a gran escala presenta una dificultad: normalmente deben aislarse de un donante compatible y multiplicarse durante semanas en el laboratorio.

La nueva estrategia, denominada ATreg o Actileucel, intenta simplificar ese proceso. Las células reguladoras se obtienen de una donación convencional de sangre de una persona sana y se activan durante unas 16 horas. Al no necesitar una larga fase de expansión celular, pueden estar preparadas para administrarse en aproximadamente 24 horas.

Además, no tienen que proceder de la misma persona que donó las células madre ni de un donante genéticamente compatible. Según los investigadores, esta característica podría facilitar en el futuro la producción de un tratamiento disponible con mayor rapidez para diferentes pacientes.

Una terapia fabricada en 24 horas abre una nueva vía frente a la enfermedad injerto contra huésped

El estudio ATreg-001 se desarrolló en centros de Mainz, Dresde, Münster y Dortmund. Los diez participantes recibieron distintas dosis de las células para comprobar cómo se toleraba el tratamiento. No se produjeron reacciones adversas graves atribuibles a la infusión, un resultado especialmente relevante porque las células procedían de donantes genéticamente diferentes.

Durante los 100 días posteriores al trasplante, ninguno desarrolló enfermedad injerto contra huésped aguda de grado 3 o 4, las formas más graves. Tampoco hubo fallecimientos relacionados con el trasplante en ese periodo. Estos resultados superaron las expectativas iniciales de un estudio concebido principalmente para estudiar seguridad, según el equipo investigador.

Sin embargo, diez pacientes son demasiado pocos para concluir que la terapia previene eficazmente la complicación. Tampoco hubo un grupo de control comparable tratado únicamente con la profilaxis estándar. Por ello, el siguiente paso previsto es realizar un ensayo aleatorizado y controlado, con más participantes y tratamientos más homogéneos.

Si esos estudios confirman los primeros resultados, la principal ventaja podría estar en disponer de células inmunitarias reguladoras preparadas con rapidez y procedentes de donantes de sangre convencionales, evitando procesos de laboratorio que actualmente pueden durar semanas. Por ahora, el ensayo ofrece una primera señal de seguridad y una nueva vía para intentar hacer más seguros los trasplantes de células madre.