Un compuesto similar a un anticuerpo, que se sabe que se encuentra exclusivamente en camélidos como alpacas, llamas y dromedarios, podría usarse para tratar trastornos cerebrales humanos como el Alzheimer, según un nuevo estudio. El estudio se centró en proteínas similares a anticuerpos, acertadamente llamadas nanocuerpos, cuyo pequeño tamaño permitió a los científicos tratar afecciones neurológicas en ratones con mayor eficacia y menos efectos secundarios.

El estudio, describe los próximos pasos hacia el desarrollo de tratamientos con nanocuerpos seguros para los humanos. «Los nanocuerpos de camélidos abren una nueva era en las terapias biológicas para los trastornos cerebrales y revolucionan nuestra perspectiva terapéutica», afirmó Philippe Rondard, del Centro Nacional de Investigación Científica (CNRS) en Francia.

Los nanocuerpos fueron descubiertos a principios de la década de 1990 por científicos belgas que estudiaban el sistema inmunitario de los camélidos. Descubrieron que, además de producir anticuerpos convencionales, compuestos por dos cadenas pesadas y dos cadenas ligeras, los camélidos también producen anticuerpos con solo cadenas pesadas.

Los fragmentos de unión al antígeno de estos anticuerpos se conocen ahora como nanocuerpos. Tienen un tamaño de tan solo una décima parte de los anticuerpos convencionales y no se han encontrado en ningún otro mamífero, según los científicos, aunque se han observado recientemente en algunos peces cartilaginosos.

Los enfoques terapéuticos para enfermedades como el cáncer y los trastornos autoinmunes suelen centrarse en los anticuerpos. Sin embargo, los tratamientos que han demostrado ciertos beneficios terapéuticos, incluidos algunos fármacos para el tratamiento del Alzheimer, suelen estar asociados a efectos secundarios.

Gracias a su tamaño mucho menor, los científicos afirman que los nanocuerpos tienen el potencial de ofrecer una mayor eficacia para las enfermedades cerebrales con menos efectos secundarios. En estudios previos, el equipo ha demostrado que los nanocuerpos pueden restaurar los déficits conductuales en modelos murinos de esquizofrenia y otras afecciones neurológicas.

Un anticuerpo único de camellos y alpacas podría usarse para tratar el Alzheimer

“Se trata de pequeñas proteínas altamente solubles que pueden entrar al cerebro de forma pasiva”, afirmó el coautor Pierre-André Lafon, también del CNRS. “En cambio, los fármacos de moléculas pequeñas diseñados para atravesar la barrera hematoencefálica son de naturaleza hidrófoba, lo que limita su biodisponibilidad, aumenta el riesgo de unión indeseada y se relaciona con efectos secundarios”.

Añade que los nanocuerpos también son más fáciles de producir, purificar y diseñar que los anticuerpos convencionales, y pueden ajustarse con precisión a sus dianas.

Sin embargo, los investigadores reconocen que se deben dar varios pasos antes de que los nanocuerpos puedan probarse en ensayos clínicos en humanos para trastornos cerebrales. Afirman que las pruebas de toxicología y seguridad a largo plazo son esenciales, y que es necesario comprender el efecto de la administración crónica.

“Será necesario obtener nanocuerpos de grado clínico y formulaciones estables que mantengan su actividad durante el almacenamiento y el transporte a largo plazo”, concluyó Rondard.

Lafon añadió que su laboratorio ya ha comenzado a estudiar estos diferentes parámetros para algunos nanocuerpos penetrantes en el cerebro y ha demostrado recientemente que las condiciones del tratamiento son compatibles con el tratamiento crónico”.