La Comisión Europea ha concedido la autorización condicional de comercialización a Ojemda, una terapia oral dirigida para el tratamiento de pacientes pediátricos desde los seis meses de edad con glioma de bajo grado con alteraciones BRAF, en recaída o refractario, que hayan progresado después de al menos una terapia sistémica previa. La decisión se aplicará en los 27 Estados miembros de la Unión Europea, así como en Islandia, Liechtenstein y Noruega, y supone una noticia esperanzadora para familias que conviven con un tumor cerebral raro, de evolución lenta pero con un importante impacto en la calidad de vida de niños y jóvenes.

El glioma pediátrico de bajo grado es un tumor cerebral poco frecuente que, aunque suele tener una progresión más lenta que otros tumores, puede provocar secuelas físicas y neurológicas relevantes. Más de 800 niños son diagnosticados cada año en la Unión Europea con glioma pediátrico de bajo grado con alteraciones BRAF, una condición que puede afectar a la visión, el habla, la movilidad, la educación, la autonomía y la calidad de vida a largo plazo.

Hasta ahora, muchos pacientes debían pasar por cirugías invasivas, varias líneas de quimioterapia o radioterapia, tratamientos que pueden dejar complicaciones importantes. Por eso, la aprobación de una terapia dirigida representa un avance especialmente relevante: está diseñada para actuar sobre vías moleculares relacionadas con el crecimiento tumoral, ofreciendo una alternativa más específica para pacientes que ya habían recibido otros tratamientos.

Tovorafenib, el principio activo de Ojemda, es un inhibidor oral de la quinasa RAF. La autorización europea lo contempla como monoterapia para pacientes con fusión o reordenamiento BRAF, o mutación BRAF V600, y marca la primera aprobación en la Unión Europea de una terapia dirigida para esta población pediátrica concreta.

Europa aprueba una nueva terapia dirigida para niños con glioma pediátrico de bajo grado

La aprobación se basa en los datos del ensayo clínico fase II FIREFLY-1, que evaluó el tratamiento en 137 niños y adultos jóvenes con glioma pediátrico de bajo grado con alteraciones BRAF en recaída o refractario, tras haber recibido al menos una terapia sistémica previa. El estudio mostró una tasa de respuesta global del 53% según los criterios RAPNO-LGG y del 71% según los criterios RANO-HGG.

Los datos también apuntan a respuestas duraderas: de acuerdo con los criterios RAPNO-LGG, el tiempo medio hasta la respuesta fue de 5,4 meses y la duración media de la respuesta alcanzó los 18 meses. Además, el tratamiento se administra por vía oral una vez a la semana, en formato líquido o comprimido, con o sin alimentos, lo que puede facilitar la rutina de las familias frente a otros abordajes más complejos.

Aunque se trata de una autorización condicional y el medicamento seguirá siendo evaluado, este avance abre una nueva etapa para niños y adolescentes con opciones limitadas. Para las familias, supone algo más que una aprobación regulatoria: es una nueva posibilidad terapéutica y una señal de que la innovación en oncología pediátrica continúa avanzando hacia tratamientos más precisos, adaptados y esperanzadores.