Un nuevo tratamiento para la narcolepsia ha logrado mejorar de forma significativa algunos de los síntomas que más condicionan la vida diaria de quienes conviven con esta enfermedad. Dos ensayos clínicos internacionales de fase 3 muestran que el fármaco oveporexton aumenta la capacidad para mantenerse despierto, reduce la somnolencia diurna y disminuye de forma muy marcada los episodios de cataplejía.
Los estudios incluyeron a 273 personas con narcolepsia tipo 1 y compararon el tratamiento con placebo durante 12 semanas. Los participantes fueron evaluados mediante pruebas objetivas de vigilia y escalas clínicas de somnolencia y calidad de vida. Al finalizar el seguimiento, entre el 48% y el 69% de los pacientes tratados alcanzó valores considerados normales en las pruebas de capacidad para mantenerse despiertos, frente a prácticamente ninguno en el grupo placebo. Además, hasta el 84% alcanzó niveles normales de somnolencia diurna.
Más despiertos
La narcolepsia es un trastorno neurológico crónico que altera la capacidad del cerebro para regular correctamente los ciclos de sueño y vigilia. En la narcolepsia tipo 1, el organismo pierde las neuronas que producen orexina, una sustancia fundamental para mantener el estado de alerta.
Uno de los resultados más llamativos apareció en la cataplejía, episodios repentinos de pérdida de tono muscular que pueden desencadenarse por emociones como la risa o la sorpresa.
El nuevo fármaco actúa precisamente sobre ese sistema. Oveporexton es un agonista selectivo del receptor 2 de orexina, por lo que busca restaurar parte de la señal biológica que falta en estos pacientes en lugar de limitarse a tratar síntomas por separado.
La mejoría se observó también en la Escala de Somnolencia de Epworth. Las puntuaciones descendieron entre 9,7 y 11,8 puntos con el tratamiento, frente a reducciones de solo 1,5 a 1,7 puntos con placebo.
“Hasta ahora disponíamos de tratamientos que ayudaban a controlar algunos síntomas de la narcolepsia, pero este abordaje terapéutico actúa sobre el mecanismo biológico que origina la enfermedad”, explica Àlex Iranzo, jefe de la Unidad del Sueño del Clínic Barcelona y participante en el estudio.
Un nuevo tratamiento para la narcolepsia logra mejoras claras en dos ensayos de fase 3
Menos cataplejía
Uno de los resultados más llamativos apareció en la cataplejía, episodios repentinos de pérdida de tono muscular que pueden desencadenarse por emociones como la risa o la sorpresa. Los pacientes tratados redujeron la frecuencia semanal de estas crisis entre un 79% y un 89%.
Los investigadores también registraron mejoras en la gravedad global de la enfermedad y en distintos indicadores de calidad de vida física y mental. La mayoría de los participantes tratados describió una mejoría clara al terminar el ensayo.
Los resultados fueron consistentes en ambos estudios y confirman lo observado previamente en fase 2. Desde agosto de 2026, el tratamiento está aprobado en Estados Unidos para personas con narcolepsia tipo 1 y también cuenta con autorización en China y Japón. Es la primera terapia aprobada dirigida específicamente al mecanismo biológico de la enfermedad.
La narcolepsia sigue siendo una enfermedad crónica y no existe una cura definitiva, pero estos resultados abren una vía terapéutica distinta: no solo mantener despierto al paciente, sino actuar sobre el sistema cerebral que está alterado en la propia enfermedad.
Fuente:
0 comentarios