Un nuevo tratamiento para síndromes mielodisplásicos ha comenzado a probarse en un ensayo internacional de fase 3 que aspira a reunir a 300 pacientes. King’s College Hospital, en Londres, ha reclutado al primer participante del mundo para estudiar erlitercept, una terapia experimental diseñada para tratar la anemia asociada a las formas de menor riesgo de esta enfermedad de la sangre. El objetivo es comprobar si puede ofrecer mejores resultados que el tratamiento estándar actual y reducir la necesidad de transfusiones.
Los síndromes mielodisplásicos, conocidos por sus siglas MDS, son un grupo de trastornos en los que la médula ósea no produce correctamente células sanguíneas sanas. Afectan principalmente a personas de mayor edad y pueden provocar anemia, cansancio y una reducción importante de la calidad de vida, además de aumentar en algunos pacientes el riesgo de evolucionar hacia una leucemia aguda. En Reino Unido se registran alrededor de cuatro casos por cada 100.000 habitantes, mientras que España se registran entre tres o cuatro casos por cada 100.000 habitantes. El nuevo estudio seguirá a algunos participantes durante un máximo de cinco años para evaluar con detalle tanto la seguridad como la eficacia del tratamiento.
Primer paciente
El estudio, denominado TAK-226-3001, está promovido por Takeda Pharmaceuticals y compara erlitercept con eritropoyetina, la terapia que actualmente se utiliza como primera opción para tratar la anemia en adultos con síndromes mielodisplásicos de menor riesgo.
“Este ensayo podría ofrecer una fantástica oportunidad para que nuestros pacientes puedan beneficiarse de esta terapia”.
La eritropoyetina es una hormona que estimula la producción de glóbulos rojos. Sin embargo, cuando deja de resultar eficaz, muchos pacientes terminan necesitando transfusiones sanguíneas periódicas para controlar la anemia.
“El único tratamiento aprobado en Reino Unido para los MDS de menor riesgo es el tratamiento de soporte con inyecciones de eritropoyetina y, si falla, los pacientes empiezan a necesitar transfusiones de sangre”, explicó Austin Kulasekararaj, hematólogo consultor de King’s College Hospital e investigador principal del estudio.
King’s es uno de los dos centros británicos que participan en el ensayo y consiguió incorporar al primer paciente a escala mundial. El estudio pretende reclutar a 300 personas en distintos países y permitirá que los participantes permanezcan en seguimiento hasta cinco años.
El primer paciente entra en un ensayo mundial de un nuevo tratamiento para síndromes mielodisplásicos
Buscar alternativas
El objetivo principal será determinar si erlitercept puede controlar mejor la anemia y hacerlo de forma segura. En esta fase 3, los investigadores podrán comparar directamente sus resultados con los de la terapia estándar antes de valorar una posible aprobación futura.
Para los especialistas, contar con nuevas opciones resulta especialmente importante en los pacientes que dejan de responder a la eritropoyetina. “Este ensayo podría ofrecer una fantástica oportunidad para que nuestros pacientes puedan beneficiarse de esta terapia”, señaló Kulasekararaj.
El estudio cuenta con el apoyo de la Clinical Research Facility del National Institute for Health and Care Research (NIHR). King’s destaca además que la incorporación del primer participante se produjo antes de los nuevos plazos nacionales establecidos en Reino Unido para acelerar la puesta en marcha de ensayos clínicos y facilitar un acceso más rápido a tratamientos experimentales.
Por ahora, erlitercept sigue siendo una terapia en investigación y será necesario esperar a los resultados del ensayo para saber si ofrece ventajas claras frente al tratamiento actual. Pero el reclutamiento del primer paciente marca el comienzo de una prueba a gran escala que busca ampliar las opciones disponibles para personas que, cuando la terapia habitual deja de funcionar, pueden acabar dependiendo de transfusiones frecuentes.
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