Una mujer que vivió con tres enfermedades autoinmunes potencialmente mortales durante más de una década ha recuperado una vida casi normal después de que una terapia celular reequilibrara su sistema inmunitario. La mujer, de 47 años, había recibido nueve tratamientos diferentes, ninguno de los cuales tuvo un efecto duradero, antes de recibir la terapia el año pasado en el Hospital Universitario de Erlangen, Alemania. En ese momento, necesitaba transfusiones de sangre diarias y medicación anticoagulante permanente para controlar su enfermedad.

A las pocas semanas de recibir la terapia celular, los médicos observaron que las tres enfermedades habían respondido, lo que supone un hito mundial y una notable mejoría en el estado de la mujer. Durante los últimos 14 meses ha estado en remisión sin tratamiento y ha podido retomar en gran medida su vida normal.

El profesor Fabian Müller, quien dirigió el equipo, afirmó que la rapidez y la profundidad de la respuesta de la mujer fueron «extraordinarias» y que la terapia había «mejorado significativamente su calidad de vida». Añadió que se necesitaban ensayos clínicos para determinar la durabilidad de la terapia y su eficacia para otras enfermedades autoinmunes.

La mujer padecía un trastorno sanguíneo raro y potencialmente mortal, la anemia hemolítica autoinmune (AHAI), en la que las defensas inmunitarias anómalas destruyen los glóbulos rojos. Durante los brotes, los pacientes necesitan fármacos inmunosupresores y transfusiones de sangre regulares. En el caso de la mujer, los tratamientos estándar ya no eran efectivos. «La paciente no tenía más opciones de tratamiento y no habría podido salir de la sala, ya que necesitaba transfusiones diarias», declaró Müller.

Además de la AHAI, la mujer padecía otras dos enfermedades autoinmunes. Una de ellas, la trombocitopenia inmune (PTI), se produce cuando las células inmunitarias destruyen las plaquetas, lo que aumenta el riesgo de hemorragia. La otra afección, conocida como síndrome antifosfolípido (SAF), tiene un efecto opuesto y aumenta el riesgo de coágulos sanguíneos dañinos. Las tres enfermedades se debían a linfocitos B anómalos que producen anticuerpos para combatir infecciones.

Sin más opciones, los médicos ofrecieron un tratamiento conocido como terapia con células CAR-T (receptor de antígeno quimérico), que ha demostrado ser revolucionaria para ciertos tipos de cáncer. El equipo extrajo los glóbulos blancos de la mujer y aisló sus linfocitos T, que patrullan el cuerpo y eliminan las células infectadas o anormales. Los médicos modificaron genéticamente los linfocitos T para que reconocieran una proteína llamada CD19, presente en los linfocitos B, y los reintrodujeron en la paciente.

Mujer con tres enfermedades mortales logra recuperarse tras una terapia CAR-T

La terapia actuó rápidamente, destruyendo los linfocitos B anómalos. La mujer recibió su última transfusión de sangre una semana después del tratamiento y dos semanas más tarde ya se encontraba lo suficientemente fuerte para realizar sus actividades cotidianas. Su sistema inmunitario parecía haber dejado de atacar sus glóbulos rojos y sus otras afecciones autoinmunes mejoraron. Cuando sus linfocitos B se recuperaron meses después, parecían sanos, lo que sugiere que la terapia reinició su sistema inmunitario.

La mujer aún presenta un recuento bajo de glóbulos blancos y enzimas hepáticas ligeramente elevadas, pero los investigadores creen que esto se debe a años de tratamientos previos y no a la terapia CAR-T.

El profesor Ben Parker, reumatólogo consultor del Centro Kellgren de Reumatología del Manchester University NHS Foundation Trust, afirmó que era alentador que todas las afecciones de la paciente parecieran responder a la terapia. «La respuesta prolongada sin la terapia habitual sugiere que se ha producido un reinicio inmunitario», declaró, aunque aún se desconoce cuánto durará.