Nueva terapia para la cura del Síndrome de Bernard-Soulier

Nueva terapia para la cura del Síndrome de Bernard-Soulier

Investigadores españoles desarrollan una nueva terapia para la cura definitiva del Síndrome de Bernard-Soulier, patología genética que provoca problemas de coagulación.

14 de noviembre de 2023

Un equipo de la Universidad de Granada (UGR) ha desarrollado una nueva terapia para curar el Síndrome de Bernard-Soulier. Se trata de una patología genética que provoca problemas de coagulación. Para lograr su curación definitiva, con su nueva terapia proponen un autotrasplante de células madre modificadas genéticamente.

Síndrome de Bernard-Soulier

El Síndrome de Bernard-Soulier se caracteriza por continuos problemas de coagulación de la sangre. Éstos se originan por una disfunción de las plaquetas, que se encuentran en un número menor y con una funcionalidad reducida en aquellos pacientes que la padecen.

Para tratar el Síndrome de Bernard-Soulier, los investigadores proponen un autotrasplante de células madre modificadas genéticamente.

En este estudio llevado a cabo a nivel internacional, los investigadores de la Universidad de Granada han diseñado un nuevo enfoque que servirá para abordar el tratamiento de esta enfermedad. Se basa en una terapia génica con células madre hematopoyéticas humanas.

La terapia permitiría recuperar la expresión de la proteína que se encuentra en un estado alterado en la enfermedad en células madre de pacientes. Así, podría curar definitivamente el Síndrome de Bernard-Soulier gracias a un autotrasplante de células madre modificadas genéticamente.

Una terapia para la cura definitiva del Síndrome de Bernard-Soulier

Una terapia para la cura definitiva del Síndrome de Bernard-Soulier

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Terapia génica

Los investigadores de la Universidad de Granada han logrado demostrar por primera vez la utilidad de este tipo de terapia para el tratamiento del Síndrome de Bernard-Soulier, una enfermedad extremadamente rara. Aunque también podría usarse para tratar otras trombopatías genéticas.

Ahora, los investigadores trabajan para demostrar la funcionalidad y bioseguridad de estos vectores terapéuticos en un modelo animal experimental del Síndrome de Bernard-Soulier Tipo C que han generado. Confían en que los resultados sean positivos.

 

Fuente | Canal UGR

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