Nueva terapia para la enfermedad de Huntington podría ralentizar su progresión
Un ensayo clínico global para un nuevo tratamiento para la enfermedad de Huntington ha publicado resultados positivos, pudiendo llegar a ralentizar la progresión de la enfermedad.
De acuerdo con la farmacéutica uniQure, una terapia génica experimental ha ralentizado la progresión de la enfermedad de Huntington en un estudio fundamental de fase 1/2, lo que marca un gran paso hacia un posible primer tratamiento genético para esta afección. La compañía, con sede en Ámsterdam, anunció que los pacientes que recibieron una dosis alta de su terapia AMT-130 para la enfermedad de Huntington experimentaron una ralentización de la progresión de la enfermedad del 75% después de 36 meses.
Enfermedad de Huntington
El tratamiento fue generalmente bien tolerado, con un perfil de seguridad manejable, según la compañía. Los resultados completos del estudio aún no se han publicado en una revista revisada por pares. UniQure anunció que planea presentar sus datos sobre el AMT-130 a la Administración de Alimentos y Medicamentos de EEUU (FDA) en el primer trimestre de 2026. Si la FDA aprueba el tratamiento, podría lanzarse a finales del próximo año.
La terapia génica parece ralentizar la progresión de la enfermedad de Huntington.
“Estos hallazgos refuerzan nuestra convicción de que el AMT-130 tiene el potencial de transformar radicalmente el panorama terapéutico de la enfermedad de Huntington, a la vez que proporcionan evidencia importante que respalda las terapias génicas de administración única y precisa para el tratamiento de trastornos neurológicos”, declaró Walid Abi-Saab, director médico de uniQure.
La enfermedad de Huntington es un trastorno cerebral hereditario y progresivo causado por una mutación genética. La enfermedad provoca la degradación y muerte gradual de las células nerviosas en ciertas partes del cerebro, lo que provoca movimientos incontrolados, problemas emocionales o de comportamiento y pérdida de la cognición. Es una enfermedad poco común. Se estima que afecta hasta a 7 de cada 100.000 personas, con mayor frecuencia de ascendencia europea, y parece ser menos común en otros grupos.
Actualmente no existe ningún tratamiento que pueda curar, detener o revertir la enfermedad de Huntington, pero algunos de sus síntomas pueden tratarse.
El nuevo estudio, realizado en colaboración con el University College de Londres, incluyó a 29 personas con enfermedad de Huntington que recibieron dosis bajas o altas de la terapia AMT-130 y fueron seguidas durante 36 meses.
Una nueva terapia para la enfermedad de Huntington podría ralentizar su progresión
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Gran esperanza
La terapia se administra quirúrgicamente mediante una técnica que consiste en inyectarla directamente en el cuerpo estriado, una parte del cerebro involucrada en las funciones cognitivas, emocionales y motoras, así como en ciertos procesos de procesamiento. En las personas con enfermedad de Huntington, las neuronas del cuerpo estriado se encuentran entre las más afectadas.
La compañía señaló que los eventos adversos más comunes en el estudio estuvieron relacionados con el procedimiento quirúrgico y todos se resolvieron.
Una vez administrada la terapia, los investigadores examinaron la progresión de la enfermedad en los participantes basándose en una escala de valoración que incluía evaluaciones motoras, cognitivas, conductuales y funcionales, entre otros factores. También midieron los niveles de la proteína ligera del neurofilamento en el líquido cefalorraquídeo, que puede ser un indicador de neurodegeneración.
Los niveles elevados de la proteína se han asociado con una mayor gravedad de la enfermedad de Huntington, pero durante el estudio, se observó una reducción promedio del 8,2% en la proteína ligera del neurofilamento cefalorraquídeo entre los participantes.
La Sociedad Estadounidense de la Enfermedad de Huntington se mantiene cautelosa, pero tiene una gran esperanza tras ver los resultados del nuevo estudio, declaró Amy Gray, presidenta y directora ejecutiva de la organización sin ánimo de lucro.
Fuente | CNN
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