Sanidad financiará el medicamento más caro del mundo para niños con atrofia muscular espinal

Sanidad financiará el medicamento más caro del mundo para niños con atrofia muscular espinal

Sanidad financiará el medicamento más caro del mundo para niños con atrofia muscular espinal. Esta enfermedad rara es la causa genética más frecuente de mortalidad infantil. El tratamiento se llama Zolgensma y evita que fallezcan dándoles, además, mejor calidad de vida a los niños que sufren la enfermedad

El Ministerio de Sanidad de España ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) el nuevo tratamiento de terapia génica destinado al tratamiento de determinados tipos graves de la Atrofia Muscular Espinal (AME).

Un antes y un después para la AME

Las autoridades sanitarias españolas han llegado a un acuerdo con la farmacéutica Novartis para comercializar en España la terapia génica con onasemnogene abeparvovec (Zolgensma) y se ha incluido en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS).

Se estima que beneficiará al año unos 30 pacientes pediátricos de esta enfermedad neurodegenerativa,  causa genética más frecuente de mortalidad infantil

El nuevo medicamento Zolgensma

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Para pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos

Se trata de un medicamento de terapia génica que con su administración consigue aumentar los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronas, lo que supone un nuevo abordaje de la causa de esta enfermedad monogénica.

De hecho, es el primer medicamento de terapia génica incluido en la prestación farmacéutica para el tratamiento de pacientes con AME tipo 1 y presintomáticos. Se trata del segundo medicamento para el tratamiento de pacientes con AME, tras la inclusión del medicamento cuyo principio activo es nusinersen en marzo de 2018.

Cabe destacar que el tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por un/una médico/a con experiencia en el manejo de pacientes con AME.

Con la financiación de este nuevo medicamento de terapia génica, España se sitúa entre los países de la Unión Europea con mayor número de medicamentos de terapias avanzadas financiados por los sistemas sanitarios públicos.